Hút hết viêm

Thuốc cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong việc điều trị bệnh xơ cứng bì khu trú ở trẻ em, Nghiên cứu của UNM cho thấy

Armani Sanchez khi mới chập chững biết đi khi mẹ cô, Alma phát hiện ra một đốm nâu nhỏ bên dưới cánh tay trái của cô. Một bác sĩ nói với cô rằng đó là bệnh chàm và nói rằng nó sẽ biến mất khi cô gái lớn lên - nhưng vấn đề ngày càng tồi tệ hơn.

Alma nói: “Tôi nhận thấy nơi nó bắt đầu lan đến bắp tay. "Cuối cùng tôi đã mua các loại kem trị chàm, dầu gội đầu, kem dưỡng da - chẳng giúp được gì."

Đối với Alma và chồng cô, José, đó là sự khởi đầu của một cuộc phiêu lưu khám bệnh nhằm tìm kiếm chẩn đoán. Armani được nhìn thấy ở Las Cruces và Silver City trước khi một bác sĩ ở Albuquerque xác nhận chẩn đoán bệnh xơ cứng bì cục bộ - sẹo và cứng da do viêm.

"Khi cô ấy nhìn thấy Armani và thấy nó tồi tệ như thế nào, cô ấy nói, 'Tôi cần gửi bạn đến một người thực sự tốt với điều này,'" Alma nói. "Đó là khi chúng tôi được chuyển đến bác sĩ Kalampokis."

Ioannis Kalampokis, MD, Tiến sĩ, trợ lý giáo sư tại Khoa Thấp khớp Nhi khoa của Đại học New Mexico, chứng kiến ​​hàng trăm trẻ em từ khắp tiểu bang mắc các bệnh tự miễn dịch và viêm - nhiều trường hợp hiếm gặp.

Khi nó xảy ra, anh ấy đã sử dụng một liệu pháp mới để điều trị chứng xơ cứng bì cục bộ ở trẻ em.

Các bác sĩ không biết nguyên nhân gây ra bệnh xơ cứng bì. Không có cách chữa trị, vì vậy họ tập trung vào việc kiểm soát tình trạng viêm bằng thuốc. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn là sự kết hợp của steroid và methotrexate, một loại thuốc điều trị ung thư, nhưng nó không hiệu quả đối với tất cả mọi người.

Kalampokis đã sử dụng abatacept off-label ở trẻ em bị bệnh xơ cứng bì cục bộ. Abatacept là một loại thuốc can thiệp vào việc kích hoạt các tế bào T được cho là đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt chứng viêm như một phần của phản ứng miễn dịch của cơ thể. Các nghiên cứu ở châu Âu đã chỉ ra rằng nó có hiệu quả ở người lớn bị xơ cứng bì cục bộ, nhưng nó hiếm khi được sử dụng ở trẻ em mắc bệnh này.

Kalampokis từng là tác giả chính của một bài báo mốc được xuất bản gần đây trên tạp chí Các hội thảo về viêm khớp và thấp khớp cùng các đồng nghiệp Aimee Smidt, MD, giáo sư và chủ nhiệm Khoa Da liễu, và Belina Yi, DO, một nội trú tại Khoa Nhi, đã mô tả việc sử dụng thành công abatacept ở tám bệnh nhân UNM trẻ tuổi, bao gồm cả Armani.

Kalampokis cho biết: “Đây là bài báo đầu tiên được xuất bản về abatacept như một phương pháp điều trị bệnh xơ cứng bì khu trú ở trẻ em trên thế giới và là bài báo đầu tiên cho cả trẻ em hoặc người lớn ở Hoa Kỳ.

Abatacept, trước đây đã giành được sự chấp thuận của FDA để điều trị viêm khớp vị thành niên, có tính an toàn tốt, ông nói. Ở trẻ em bị bệnh xơ cứng bì khu trú, nó sẽ loại bỏ các ổ viêm làm tổn thương da. Ông nói: “Một khi bạn sớm loại bỏ phản ứng viêm bằng steroid trong quá trình điều trị, thách thức là phải thực sự kìm hãm nó để nó không bao giờ quay trở lại”.

Kalampokis bắt đầu kê đơn abatacept cho bệnh nhân xơ cứng bì do bác sĩ da liễu giới thiệu cho ông. Ông nói: “Về cơ bản họ đã thất bại với tất cả các phương pháp điều trị khác. "Tôi đã sử dụng nó cho một vài bệnh nhân đã thất bại trong các phương pháp điều trị trước đó và quan sát thấy kết quả tốt, sau đó tôi bắt đầu sử dụng nó trên những bệnh nhân mới."

Chủ tịch hội đồng da liễu Aimee Smidt cho biết bệnh xơ cứng bì khu trú thường là một chứng rối loạn rất khó khăn và bệnh nhân thường gặp cả bác sĩ da liễu và bác sĩ thấp khớp.

"Cô nói: “Các bác sĩ da liễu được dạy cách sử dụng các loại thuốc điều hòa miễn dịch chọn lọc, nhưng đối với nhiều bệnh nhân thì chỉ đơn giản là chưa đủ. "

Nghiên cứu là một đánh giá hồi cứu về các phương pháp điều trị được cung cấp như một phần của chăm sóc thường xuyên tại phòng khám bệnh thấp khớp nhi khoa UNM. Kalampokis nhấn mạnh rằng cần có các nghiên cứu sâu hơn để đánh giá đầy đủ tiềm năng điều trị của abatacept trong bệnh xơ cứng bì khu trú.

Vào thời điểm Kalampokis nhìn thấy Armani Sanchez vào tháng 2018 năm XNUMX, chứng xơ cứng bì của cô đã lan sang các bộ phận khác trên cơ thể.

Vết sẹo do căn bệnh này đã đến mức khiến cô không thể nắm tay, chạm vào vai hay duỗi cánh tay ra. Kalampokis bắt đầu tiêm thuốc abatacept hàng tháng, cũng như một loại thuốc điều hòa miễn dịch gọi là mycophenolate và truyền steroid.

Armani đã phản ứng với phác đồ ngay lập tức, mẹ cô ấy nói.

Alma nói: “Từ ngày đầu tiên khi cô ấy dùng thuốc, màu da của cô ấy đã thay đổi. Các tổn thương da của cô ấy ngừng tiến triển và với sự trợ giúp của vật lý trị liệu, cô ấy đã có thể cử động nhiều hơn ở cổ tay và khuỷu tay trái của mình.

Alma ghi công Kalampokis trong việc xoay chuyển cuộc sống của con gái cô và truyền đạt những phát hiện của anh một cách hiệu quả.

"Tôi rất biết ơn vì chúng tôi đã tìm thấy anh ấy," cô nói. "Anh ấy đã lấy mọi câu hỏi mà tôi cần được trả lời. Anh ấy vẫn làm điều đó cho đến ngày nay."